Riportiamo le parti più importanti di un breve articolo pubblicato recentemente sulla rivista Nature Reviews. Drug Discovery. (Nat rev Drug Discov. 2010 Apr; 9:260)
Uno studio clinico in fase III (gli studi in fase III sono studi randomizzati multicentrici effettuati su un esteso numero di pazienti volti a determinare l’efficacia e la sicurezza di una nuova molecola prima dell’approvazione alla distribuzione da parte delle agenzie ufficiali di controllo, es EMEA per EU) ha valutato l’efficacia di una nuova molecola nel controllo dei movimenti involontari nei Pazienti affetti da Malattia di Huntington.
La molecola si chiama pridopidina (nota anche come ACR16) ed il trial farmacologico è stato condotto su più di 400 pazienti. I risultati hanno dimostrato che il farmaco è in grado di modulare (stabilizzare) l’azione di un neurotrasmettitore chiamato dopamina, riducendone l’attività quando i livelli di dopamina sono eccessivamente elevati ed incrementandone l’attività quando i livelli sono bassi.
I risultati di questo studio, commentati da Michael Hayden (Università della British Columbia), sono molto promettenti perché questo farmaco sembra migliorare alcuni aspetti del disturbo del movimento, quali la distonia (contrazione sostenuta di alcuni gruppi muscoli che causano movimenti di torsione o l’assuzione di posture anomale) disturbo per il quale ad oggi non esiste terapia farmacologica efficace. Sarà però necessario un ulteriore periodo di osservazione per stabilirne l’effettiva efficacia nel trattamento a lungo termine e l’assenza di effetti collaterali avversi; lo studio è stato pertanto prolungato per altri 6 mesi ed i risultati sono attesi per la fine del 2010.
Riportiamo il link per leggere il testo in lingua originale per esteso: http://www.nature.com/nrd/journal/v9/n4/full/nrd3149.html